我们的专业付出,值得您的永久信赖!为您量身定制,信誉第一!

订货热线:12403325579

推荐产品
  • VPhoto:让视频和图片“飞”得更快更稳:BOB下载
  • 陈缘督的艺术及市场走向
  • BOB下载:鸡蛋批发价格多少钱一斤?附3月16日行情走势参考
当前位置:首页 > 业绩展示 > 国际业绩
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna

 


92946
本文摘要:Translarna的获准,是根据一项IIb期科学研究的数据信息及此前分析数据。

Translarna的获准,是根据一项IIb期科学研究的数据信息及此前分析数据。此项科学研究是一项48周、安慰剂对照、双盲,在174例无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)病人中积极开展。数据信息强调,与安慰剂效应化疗组相比,Translarna(40mg/kg/天)化疗2组六分钟徒步间距(5MWD)均值降低31.3米,下床主题活动降低速度也迅速。

BOB下载地址

安全系数数据信息强调,Translarna一般耐受力不错,相当严重不善恶性事件罕见。现阶段,PTC企业已经积极开展III期ACTDMD临床实验。

Translarna是一种整修药品,产品研发作为由无义变异而致遗传疾病的病人人群,目地使所含无义变异的遗传基因,造成多功能性蛋白质。若遗传基因中不会有无义变异,不容易导致蛋白制取提前中断,造成无作用的蛋白质。现阶段,Translarna因此以产品研发作为(CF)和杜氏肌营养不良(DMD)的化疗。


本文关键词:BOB下载,BOB下载地址

本文来源:BOB下载-www.fsghc.com